次世代の産業界を担う「NEXTユニコーン」の中でも、バイオ関連企業の躍進が止まりません。2019年11月18日現在の調査によると、1人あたりの企業価値ランキングで上位3割をバイオスタートアップが占めるという驚きの結果が出ています。その筆頭格として熱い視線を浴びているのが、東京大学発の創薬ベンチャー、モダリスです。同社は、究極の遺伝子治療とも称される「ゲノム編集」を駆使し、これまでは治療が困難とされていた難病の克服に挑んでいます。
ゲノム編集とは、生命の設計図であるDNAをピンポイントで書き換える技術のことです。現在、世界中の企業が「クリスパー・キャス9」という、遺伝子の特定の場所を切り取って別の情報を組み込む「ハサミ」のような技術を活用しています。しかし、モダリスが採用している手法は一線を画すものです。東大の濡木理教授が編み出したこの技術は、あえてハサミの機能を排除し、特殊なたんぱく質によって遺伝子のスイッチをコントロールするという独自のアプローチを特徴としています。
「切らない」選択がもたらす安全性と難病への希望
従来のゲノム編集には、誤って大切な遺伝子を傷つけてしまうリスクが常に付きまとっていました。モダリスはこの「ハサミ」を使わずに遺伝子の働きを制御するため、安全性を飛躍的に高めることに成功したのです。この画期的な技術は、特定の遺伝子が原因で起こる筋ジストロフィーや重い神経疾患に苦しむ患者さんにとって、一筋の希望の光となっています。森田晴彦CEOが「狙う遺伝子を変えれば、多くの疾患を治せる」と語る通り、その応用範囲は計り知れません。
SNS上では「ついに切らないゲノム編集が実用化されるのか」「日本発の技術が世界の医療を変える瞬間を見てみたい」といった、期待に満ちた声が数多く寄せられています。バイオテクノロジーの進化は目覚ましく、投資家だけでなく一般のユーザーからも、その安全性と将来性に対する関心が高まっています。科学の力が、絶望を希望へと変える瞬間に私たちは立ち会っているのかもしれません。
モダリスの強みは、その卓越した「人材力」にもあります。最先端の研究拠点を米国のボストンに構え、ハーバード大学やマサチューセッツ工科大学が集まる最高峰の環境で、世界中から優秀な研究者を獲得しているのです。2016年に設立された同社は、早くも2019年12月期には黒字化を達成する見通しであり、2021年までには米国での臨床試験開始を目指しています。ビジネスと最先端科学が融合したこの挑戦は、日本のバイオ産業における新たな成功モデルとなるでしょう。
編集部が読み解くバイオスタートアップの底力
今回取り上げたモダリスの事例は、単なる一企業の成功に留まりません。日本のアカデミアが生んだ知的財産が、グローバルな知見と融合することで、どれほどの価値を生み出せるかを証明しています。従来の「日本発」にありがちな国内完結型ではなく、最初から世界最高峰のボストンに根を張り、多国籍なチームで戦う姿勢こそが、1人あたりの企業価値を最大化させる鍵ではないでしょうか。
創薬には膨大な時間と資金が必要ですが、モダリスのように使用権を製薬大手に提供するビジネスモデルを確立できれば、安定した成長が期待できます。ゲノム編集という「神の領域」に触れる技術だからこそ、安全性を優先した「切らない」決断を下した彼らの戦略は、倫理的にも実用的にも非常に賢明な判断だと言えます。難病に立ち向かう彼らの歩みが、2020年代の医療を根底から変えていくことを確信しています。
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