【革新】ゲノム編集の常識を覆す!神戸大発スタートアップ「バイオパレット」と米国の巨人「ビームセラピューティクス」が描く医療の未来

日本の研究力が世界をリードする、画期的なニュースが飛び込んできました。神戸大学発のスタートアップ企業、バイオパレット(神戸市)が、アメリカのマサチューセッツ州に拠点を置く同業のビームセラピューティクスと手を組み、ゲノム編集技術の共同開発をスタートさせたのです。この提携は、両社が持つ「DNAを切断しない」という革新的な技術に関する独占的なクロスライセンス契約によって実現しました。これは、効率の良い遺伝子改変技術の開発を加速させ、医療の現場への早期実装を目指すための、非常に戦略的な一歩と言えるでしょう。

ところで、皆さんは「ゲノム編集」と聞くと、少し難しく感じるかもしれませんね。これは、生物の設計図であるDNAの狙った部分を正確に書き換える技術を指します。従来のゲノム編集技術、例えば「クリスパー・キャス9(CRISPR-Cas9)」などの手法では、まずDNAの二重らせんを物理的に切断し、その修復の過程を利用して目的の塩基配列に置き換えることが一般的でした。しかし、DNAを切断することは、時に予期せぬ変異を引き起こすリスクもはらんでいます。

これに対し、バイオパレットとビームセラピューティクスが共通して持つ技術は、DNAを切らずに直接、目的の塩基を別の塩基に変換するという点で、非常に画期的です。塩基とは、DNAを構成するアデニン(A)、グアニン(G)、シトシン(C)、チミン(T)という4種類の物質のことです。これらを切断せずにピンポイントで改変できる技術は、より高い安全性と効率性を確保し、幅広い疾患への応用を可能にするポテンシャルを秘めているのです。

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微生物の力を活用!アジア市場での独占ライセンスを獲得

今回の提携で特に注目すべきは、バイオパレットがビームセラピューティクスから、体内に住む細菌の集団であるマイクロバイオームに関連する技術について、アジア地域での独占的なライセンス供与を受けた点です。マイクロバイオームは、私たちの健康や病気に深く関わっていることが近年明らかになり、研究が非常に活発な分野です。バイオパレットは、この技術をアジアの巨大な市場で独占的に展開できる権利を得ることで、この革新的なゲノム編集技術の実用化を、体内の微生物を活用した新たな治療法開発へと大きく広げられるでしょう。

今回の日本企業と米国企業の協業のニュースは、SNSでも大きな反響を呼んでいます。「日本の研究が世界の最先端を行っている証明だ」「DNAを切らないゲノム編集は、まさに夢の技術。副作用のない治療法に期待したい」といった、日本の技術力への期待と、この革新的な技術がもたらす未来の医療への希望を表明する声が多く見受けられました。この技術は、遺伝子疾患だけでなく、がんや感染症など、従来の治療法では難しかった病気の克服に繋がる可能性を秘めています。2019年6月13日現在、この提携が示すのは、世界のゲノム編集技術が「切断」から「編集」へと、まさにパラダイムシフトを迎えつつあるということでしょう。私は、この技術が近い将来、多くの人々の命を救うことになるだろうと確信しています。

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