製薬業界に今、かつてない革新の風が吹き抜けています。2019年4月に産声を上げたばかりの「アークメディスン」は、大手製薬企業のエーザイからカーブアウト（特定の事業部門を切り出して独立させること）した期待のスタートアップ企業です。彼らが掲げるミッションは、これまでの創薬の常識では「失敗」と見なされていた化合物を、独自の技術で蘇らせること。この挑戦に、SNSでは「お蔵入りした薬が救われるなら、患者さんにとってこれ以上の希望はない」といった熱い期待が寄せられています。
通常、新しい薬が世に出るまでには、気の遠くなるような時間とコストが必要です。特に、最初の「基礎研究」だけでも2年から3年はかかると言われています。しかし、つくば市に拠点を置く同社は、独自の化合物改良技術「HiSAP（ハイサップ）」を武器に、この期間をわずか半年程度にまで短縮しようとしています。スピード感のある研究開発は、今のスタートアップらしい強みと言えるでしょう。
独自技術「HiSAP」がもたらす魔法のような化合物改良
HiSAPとは、世界で特許を取得した数百種類もの合成試薬と、長年のノウハウを組み合わせた画期的なプラットフォームです。専門的な言葉で言えば、化合物の「水溶性（水に溶ける性質）」や「膜透過性（細胞膜を通り抜ける性質）」を劇的に改善します。どれほど優れた効果を持つ成分であっても、体内で溶けなかったり、吸収されなかったりすれば、薬としての価値を失ってしまいます。この技術は、そうした物理的な弱点を克服し、眠っていた化合物を「本物の医薬品」へと進化させる力を持っています。
特に注目すべきは、過去10年間で、第2相臨床試験（少人数の患者で有効性と安全性を確認する段階）まで進みながらも、性質の問題で頓挫したケースが国内で約200例もあるという事実です。これは、莫大な投資が無に帰したことを意味します。HiSAPを活用すれば、これら「惜しくも脱落した候補たち」に再び光を当て、成功へと導くことができるかもしれません。
持続可能な創薬エコシステムと未来への展望
アークメディスンのビジネスモデルは非常に戦略的です。製薬会社から開発が止まった化合物の改良を受託し、まずは低額の受託料で着手します。その後、薬が実際に発売されるなどの成功段階に応じてロイヤルティー（権利使用料）を得る仕組みです。これにより、大手企業は低リスクで再挑戦ができ、アークメディスンは技術を証明する機会を得られます。現在、2019年11月12日の時点で、自社でも希少疾患や生活習慣病向けに約10種類の開発パイプラインを抱えており、大学病院との共同研究も加速しています。
私は、こうした「技術の再利用」こそが、医療費の高騰が叫ばれる現代における救世主になると確信しています。エーザイ出身の田中圭悟社長が、自らの研究分野が会社の注力方針と異なっても諦めず、独立してまでこの技術を守り抜いた情熱には、同じビジネスマンとして深く感銘を受けます。ビヨンドネクストベンチャーズや三菱UFJキャピタルから計2億6000万円という多額の資金を調達したことも、その技術力の高さを裏付けていると言えるでしょう。これからのアークメディスンが、創薬の歴史をどう塗り替えていくのか目が離せません。
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