これまでは闘病を覚悟するしかなかった難病さえも、もしかしたら完治できるかもしれないという希望が見えてきました。生命の設計図である遺伝子を自在に書き換える「ゲノム編集技術」において、異常を正確に修正する画期的な成果が相次いで発表されています。研究者たちの間では一気に期待が高まっており、新しい医療の形が少しずつ現実の素晴らしいものとして描き出されているのです。
ネット上でも「ついにここまで来たのか」「未来の医療に期待したい」といった前向きな声が溢れており、多くの人々がこの革新的な技術の進展に強い関心を寄せています。
劇的な進化を遂げた新手法「プライム編集」の実力
いま世界中で大きな注目を集めているのが、アメリカのハーバード大学とマサチューセッツ工科大学が共同で運営するブロード研究所です。彼らは「プライム編集」と呼ばれる革新的な新手法を開発しました。この技術を用いて、遺伝性の貧血や神経細胞が破壊されるプリオン病の原因となる遺伝子異常を、ヒトの細胞で修復することに成功したのです。
研究を牽引するデービッド・リウ教授は、実際の治療に応用されるまでにはまだ何年もかかると慎重な姿勢を見せつつも、病気を引き起こす遺伝子異常のなんと89％を修復できる可能性があると指摘しています。
一般的な治療薬では、体内のたんぱく質の量を細かくコントロールすることは非常に困難であるとされてきました。しかし、ゲノム編集であれば狙った遺伝子に直接アプローチして書き換えることが可能になります。
2012年に登場した「クリスパー・キャス 9」という、狙った遺伝子をハサミのように切断して簡単に切り貼りできる技術により、世界中で遺伝子治療への期待が一気に高まりました。アメリカではすでに、エイズや筋ジストロフィーなどの重篤な病気を対象とした基礎研究が着実に始まっています。
日本国内でも進む！広範囲な遺伝子を書き換える独自技術
最新技術であっても、意図しない別の遺伝子を誤って傷つけてしまうリスクは常に付きまといます。そこでブロード研究所は、DNAの2本の鎖を切断せず1本だけにとどめる改良を施しました。残った鎖が構造を保つため、切った部分が安全かつ速やかに修復されます。遺伝子をワープロのように丁寧に1文字ずつ修正できるため、狙い外れの改変を防ぐことができる素晴らしい仕組みです。
一方で、日本の大学も負けてはいません。国内では遺伝子の広い範囲を一度にまとめてテキパキと別の文章に差し替えるような、効率的な技術開発が進められています。
従来のクリスパー・キャス 9では、改変できる遺伝子の長さが100対程度と短く、創薬研究のための実験動物を作る効率が悪いという課題がありました。徳島大学の刑部敬史教授らは、光合成を行う細菌のたんぱく質を活用し、従来の数十倍に匹敵する数千もの塩基対を一気に取り除く技術を開発したのです。
この技術は、広範囲に異常が点在する筋ジストロフィーなどの高度な治療に役立つ可能性を秘めています。
さらに東京大学の真下知士教授や水野直彬特任研究員らは、動物の受精卵へ最大2万塩基対もの膨大な配列を組み込む技術を生み出しました。
この方法でがんや認知症を再現したネズミを作製できれば、画期的な新薬の開発が驚くほどのスピードで加速するに違いありません。
人類が直面する倫理的なハードルと社会の合意
このように安全性や効率が高まった新世代のゲノム編集ですが、医療への応用には慎重な議論が欠かせません。一つの遺伝子を書き換えた結果、その遺伝子が持つ別の未知の機能が作動し、体の他の部分に予期せぬ悪影響を及ぼすリスクも否定できないからです。
特に親が望む知力や容姿を持たせる「デザイナーベビー」の誕生に対する懸念は根強く、人類が自らの手で人体を作り変えることへの恐怖を感じる人も少なくありません。
筆者は、この技術が多くの苦しむ患者を救う強力な光であると確信しています。だからこそ、技術の暴走を防ぐための明確なルール作りが今まさに求められているのではないでしょうか。人類がこの神の領域とも言える技術とどう向き合うか、私たち一人ひとりが真剣に考えていくべき重要な局面に立たされています。
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